Jan Nilsson (VD) – CombiGene

Jan Nilsson, VD CombiGene

Många människor lider idag av epilepsi. Ett av bolagen som söker en medicinsk behandling genom forskning inom detta område är Combigene.

Combigene är ett svenskt företag som nischar in sig på att effektivisera genterapi för bland annat epilepsi och lipodystrofi. Dagens Börs har fått förmånen att tala med VD Jan Nilsson om konsekvenserna av dessa sjukdomar samt hur många som väntas behandlas genom deras lösningar.

Hur kom detta bolag till?

Jan Nilsson (VD): Professor Merab Kokaias i Lund och docent David Woldbye i Köpenhamn har arbetat tillsammans i många år med frågeställningar kring epilepsi. De var också bland de första som rapporterade att neuropeptid Y och dess receptor Y2 kunde förhindra epilepsianfall hos djur. De tog patent på denna upptäckt och beslöt att bygga ett bolag på detta patent. 

Vilket problem löser era produkter?

Jan Nilsson (VD): CombiGene driver idag två genterapiprojekt. CG01 utvecklas för att behandla läkemedelsresistent fokal epilepsi och CGT2 utvecklas för behandling av den sällsynta sjukdomen lipodystrofi. 

Att leva med en epilepsi som inte svarar på behandling innebär ofta betydande inskränkningar i livet. Sjukdomens oberäknelighet gör, till exempel, att man inte får köra bil och att man undviker så vardagliga saker som att cykla eller bada. Föräldrar med epilepsi kan också undvika att hålla sina barn i famnen på grund av risken att drabbas av ett plötsligt anfall.

Partiell lipodystrofi innebär att kroppens fettvävnad inte fungerar som den ska, vilket leder till en rad olika komplikationer som svårbehandlad diabetes, akut bukspottkörtelinflammation, hjärt-kärlsjukdom och inflammation i levern. Patienterna har även en kortare förväntad livslängd än friska individer. För partiell lipodystrofi finns idag ingen verksam behandling. 

Berätta lite övergripande om status för dessa projekt – vilka projekt ligger närmast ett genombrott eller försäljning (tillverkning)?

Jan Nilsson (VD): Vårt epilepsiprojekt CG01 är det projekt som har kommit längst i sin utveckling. Vi har så här långt genomfört en rad prekliniska studier, alla med goda resultat. Under sommaren/hösten 2020 etablerade vi en fullskalig och framtidssäkrad produktionsplattform som är enkel att skala upp till framtida kommersiella volymer. Under 2021 kommer vi att inleda de avslutande prekliniska studierna med ambitionen att under 2022 påbörja den första studien i människa, en så kallad fas I-studie.

Vad gäller lipodystrofiprojektet CGT2 befinner vi oss i tidig preklinisk fas. Nyligen inledde vi in vivo-studier för att identifiera de mest lovande läkemedelskandidaterna och under 2021 planerar vi att genomföra en konceptverifieringsstudie med de dessa kandidaterna.

Berätta mer om CombiGenes nisch inom neurologiska sjukdomar – vilka områden fokuserar ni mest på?

Jan Nilsson (VD): För närvarande fokuserar vi uteslutande på att utveckla en genterapi för behandling av läkemedelsresistent fokal epilepsi. Under detta arbete har vi samlat på oss betydande kunskaper som skulle kunna komma till nytta vid behandling av andra neurologiska sjukdomar, men det är inget som vi idag arbetar aktivt med.

Berätta mer om CG01 – vilka är era samarbetspartners & vad är nästa steg i projektet?

Jan Nilsson (VD): Vi samarbetar med en rad välrenommerade partners. Den brittiska organisationen CGT Catapult har hjälpt oss med utvecklingen av vår produktionsplattform och tagit fram analysmetoder som ska säkerställa att vi kan producera CG01 enligt Good Manufacturing Practice, GMP. Det svensk-brittiska företaget Cobra Biologics producerar de plasmider (ritningar för att bygga virusvektorer) som utgör själva startmaterialet för produktionen av CG01. Själva produktionen av CG01 görs av den spanska genterapitillverkaren Viralgen. Utöver dessa bolag har vi också samarbeten ett antal CRO-bolag som hjälper oss med våra prekliniska studier och som kommer att hjälpa oss med kommande kliniska studier.

Hur många av patienterna väntas behandlas genom CG01 samt CGT02?

Jan Nilsson (VD): Vad gäller CG01 gör vi bedömningen att upp till 10 000 patienter kan behandlas årligen. Vad gäller lipodystrofi uppskattar vi det totala antalet patienter till cirka 500 patienter i USA och 300 patienter i EU och att patientpopulationen växer med knappt fyra procent om året.

Berätta mer om strategin att samutveckla läkemedelskandidater genom partnerskap! 

Jan Nilsson (VD): Vad gäller epilepsiprojekt CG01, som riktar sig mot ett stort antal patienter, ser vi stora fördelar med att etablera någon form av partnerskap med ett större läkemedelsbolag som har resurser att snabbt slutföra projektets kliniska program och ta denna unika genterapi till marknaden.

Förutsättningarna för vårt lipodystrofiprojekt är annorlunda. Eftersom lipodystrofi är en mycket sällsynt sjukdom gör vi bedömningen att det finns goda förutsättningar att erhålla en särläkemedelsklassificering av detta projekt när vi valt slutgiltig läkemedelskandidat. Att erhålla en särläkemedelsklassificering innebär betydande fördelar under såväl utvecklingsfasen som under den kommersiella fasen. Vad gäller utveckling av särläkemedel erbjuder läkemedelsmyndigheterna betydande support och under den kommersiella fasen accepteras ofta en högre prisbild och en förlängd marknadsexklusivitet. För vårt lipodystrofiprojekt CGT2 håller vi därför dörren öppen att ta detta projekt hela vägen till marknad i egen regi, samtidigt som vi inte utesluter att vi även inom detta projekt kommer att etablera någon form av värdeskapande partnerskap.

Ni genomförde en emission nyligen – vad kommer kapitalet att användas till i första hand?

Jan Nilsson (VD): Kapitalet kommer att användas för att driva våra båda projekt vidare. Epilepsiprojektet CG01 närmar sig nu de avslutande prekliniska studierna, bland annat biodistributions- och säkerhetsstudier, vilket innebär stora kostnader. Lipodystrofiprojektet CGT2 befinner sig fortfarande i en tidig preklinisk fas med betydligt lägre kostnader.

Hur ser marknadsutsikterna ut för genterapi, epilepsi, lipodystrofi?

Jan Nilsson (VD): Vad gäller genterapimarknaden generellt tror jag att vi kommer se att ett stort antal nya terapier som kommer att godkännas under kommande år, till exempel behandling av blödarsjuka och patienter med sicklecellanemi. Genterapins potential att bota snarare än att lindra kommer därmed få ett allt större genomslag i sjukvården världen över. 

Vad gäller epilepsi har vårt CG01-projekt potential att på ett avgörande sätt förbättra livet för ett stort antal patienter. Varje år beräknas cirka 47 000 läkemedelsresistenta patienter med fokal epilepsi tillkomma i USA, EU4 + UK, Japan och Kina. Vi gör bedömningen att det är realistiskt att 10-20 procent av dessa patienter skulle kunna behandlas med vår läkemedelskandidat CG01. Om man för exemplets skull antar att terapikostnaden per patient ligger någonstans mellan 134 000 USD och 200 000 USD (vilket jämfört med godkända genterapiläkemedel är lågt), ger det en försäljning mellan 750-1 500 miljoner USD årligen.

Vad gäller partiell lipodystrofi uppskattar man att det idag finns cirka 800 patienter i USA och EU och att patientpopulationen förväntas växa med knappt fyra procent om året. Om man antar att CGT2 kommer att behandla mellan 25 och 50 procent av patienterna och att behandlingen per patient ligger på 1,5 miljoner USD i USA och 1,3 miljoner USD i Europa blir den totala försäljningspotentialen mellan 700-1450 miljoner USD.

Hur ser ni på 2021?

Jan Nilsson (VD): 2021 kommer att bli ett mycket intensivt år. I CG01-projektet kommer vi att fokusera på de avslutande delarna av det prekliniska programmet med målet att inleda den första studien i människa under 2022. I lipodystrofiprojektet är det vår ambition att under inledningen av 2021 välja slutgiltig läkemedelskandidat och därefter inleda den viktiga konceptverifieringsstudien.

Avslutningsvis, har du någon kommentar till den pågående teckningen av optionen TO4?

Jan Nilsson (VD): Prissättning av optionerna fastställdes mellan den 2 november till den 13 november och teckningen kan ske mellan 16-30 november. Beroende på prissättningen och teckningsgraden kan bolaget tillföras åtskilliga miljoner. 

Dagens Börs tackar Jan Nilsson, VD på CombiGene för en mycket intressant intervju och önskar CombiGene lycka till i framtiden!

CombiGene (diagram: Infront)